LCL161以高親和力與凋亡抑制蛋白因子(IAPs)結(jié)合，并啟動對cIAP1和cIAP2的破壞，其通過胱天蛋白酶的激活進一步誘導(dǎo)細胞凋亡。LCL161單獨給藥時適度抑制表達FLT3-ITD的細胞生長，IC50的范圍為~0.5 μM (Ba/F3-FLT3-ITD 細胞)到~4 μM (MOLM13-luc+ 細胞)。觀察到的LCL161抗D835Y突變體的效力相當(dāng)高，測試抗Ba/F3-D835Y細胞時，IC50為~50 nM。LCL161 與PKC412結(jié)合治療MOLM13-luc+細胞比其任何一個藥劑單獨使用具有更顯著的細胞殺傷力，Calcusyn復(fù)合指數(shù)表明其具有協(xié)同作用。 PKC412和LCL161誘導(dǎo)MOLM13-luc+細胞的凋亡。PKC412 和 LCL161結(jié)合比其單獨使用能夠?qū)е赂叩募毎蛲雎?。LCL161通過與PKC412陽性結(jié)合，抑制基質(zhì)介導(dǎo)的表達FLT3的突變細胞的存活。LCL161抑制Ba/F3.p210細胞的生長，IC50為~100 nM。LCL161與ABL抑制劑，伊馬替尼結(jié)合，能夠協(xié)同抗BCR-ABL表達的細胞。對于在靶蛋白表達點突變的耐藥細胞，LCL161也具有抵抗活性。1000 nM的LCL161能夠大部分或完全殺死耐PKC412的Ba/F3衍生的細胞系，其在FLT3的ATP結(jié)合囊表達含有點突變的FLT3-ITD。100到1000 nM濃度的LCL161也表現(xiàn)出抗Ba/F3細胞的活性， Ba/F3細胞能夠表達各種伊馬替尼和尼羅替尼耐藥的BCR-ABL點突變。 對LCL161抗23細胞系的評估，通過兒科臨床前測試計劃(PPTP)在體外進行96小時。對23種測試PPTP細胞系中的其中3種，10 μM濃度下的LCL161能夠抑制50%的生長。3種細胞系包括2種T細胞ALL細胞系(COG-LL-317和CCRF-CEM)，以及間變性大細胞淋巴瘤細胞系(Karpas-299)，CCRF-CEM和Karpas-299表現(xiàn)出較低的相對IC50值(分別為0.25和1.6 μM)。 LCL161對人體免疫亞群表現(xiàn)出免疫調(diào)節(jié)性能。用LCL161處理T淋巴細胞顯著增強具有激活作用的細胞因子分泌，對 CD4和CD8 T細胞生存或分化的作用很小。LCL161處理外周血單核細胞，在體外合成多肽存在下，顯著增強初始T細胞的啟動。髓樣樹突狀細胞在LCL161作用下表型成熟，表明降低了基于腫瘤抗原對抗疫苗的能力。這些作用可能通過觀察到的典型和非典型NF-κB途徑的激活介導(dǎo)，伴隨LCL161導(dǎo)致抗凋亡分子上調(diào)。