Torkinib (PP242) 是一種選擇性的mTOR抑制劑，在無細胞試驗中IC50為8 nM；靶向作用于mTOR復合體，作用于mTOR比作用于PI3Kδ或PI3Kα/β/γ選擇性分別高10倍多和100倍。Torkinib (PP242) 可誘導線粒體自噬和凋亡。

Target	Value
mTOR (Cell-free assay)	8 nM
p110δ (Cell-free assay)	0.10 μM
DNA-PK (Cell-free assay)	0.41 μM
PDGFR (Cell-free assay)	0.41 μM

PP242作用于mTOR比作用于其他PI3K家族激酶，比如p110α，p110β，p110γ，p110δ，和DNA-PK(IC50分別為1.96 μM，2.2 μM，1.27 μM，0.102 μM，和0.408 μM)，表現(xiàn)出更有效的選擇性。PP242對Ret，PKCα，PKCβ，和JAK2表現(xiàn)出一定的抑制活性，而對215種其他蛋白激酶具有顯著的選擇性。不同于rapamycin，PP242同時抑制mTORC1和 mTORC2。在BT549細胞中，PP242治療(0.04-10 μM)以劑量依賴的方式抑制Akt，mTOR底物p70S6K，和其下游靶點S6的磷酸化。 PP242有效抑制PKCα，IC50 為49 nM。低濃度PP242抑制Akt S473磷酸化，較高濃度部分抑制除S473-P 外的Akt T308-P。PP242作為比rapamycin更有效的mTORC1抑制劑，能夠抑制原代MEFs細胞的增殖，以及4EBP1在T36/45和S65上的磷酸化，比rapamycin更有效。通過比rapamycin引起更高水平的4EBP1 和eIF4E結(jié)合，PP242有效抑制cap依賴性翻譯，而 rapamycin無此作用。 PP242有效抑制p190轉(zhuǎn)化的小鼠BM，SUP-B15，和K562細胞增殖，GI50分別為12 nM，90 nM，和85 nM。PP242也會抑制固體腫瘤細胞系，如SKOV3，PC3，786-O，和U87的生長，GI50 分別為0.49 μM，0.19 μM，2.13 μM，和1.57 μM。 PP242能夠比rapamycin更有效地使多發(fā)性骨髓瘤(MM)細胞減少和凋亡。

在小鼠脂肪和肝臟中，PP242給藥能夠完全抑制Akt在S473和T308的磷酸化。PP242僅部分抑制骨骼肌中Akt磷酸化，并且對T308磷酸化的抑制比對S473更有效，盡管其能夠完全抑制4EBP1和S6的磷酸化。 PP242口服給藥有效延緩白血病在小鼠模型中的發(fā)病，并通過抑制與細胞大小損失相關(guān)的mTORC2和mTORC1活化，誘導白血病消退。 PP242治療有效抑制小鼠體內(nèi)8226細胞的生長。