5-氟尿嘧啶是一種嘧啶類似物，主要用于治療腫瘤。5-氟尿嘧啶屬于抗代謝藥的一種。常與亞葉酸（leucovorin）合并使用。 二氟化氙與尿嘧啶反應(yīng)后，會(huì)產(chǎn)生5-氟尿嘧啶。

化療藥5-氯尿嘧啶（5-FU）于1956年取得專利，1962年開始用于醫(yī)療，被列為世界衛(wèi)生組織基本藥物。用于治療腫瘤已超過50余年，可通過多種途徑發(fā)揮作用，其中最主要的作用方式是作為胸苷酸合成酶抑制劑，阻斷DNA復(fù)制的必需原料——胸腺嘧啶的合成。

胸苷酸合成使單磷酸脫氧尿嘧啶（dUMP）發(fā)生甲基化從而變成單磷酸胸腺嘧啶（dTMP）。與其它抗腫瘤藥類似，5-FU作用于全身各個(gè)系統(tǒng)，快速分裂的細(xì)胞（如腫瘤細(xì)胞，亦包括消化道上皮細(xì)胞以及生殖細(xì)胞）因其核酸合成活動(dòng)活躍而受到的影響最大。 5-FU主要用于結(jié)直腸癌以及前列腺癌的治療，數(shù)十年前就已建立了標(biāo)準(zhǔn)的化療方案。

作為一種嘧啶類似物，5-FU可在細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)化成不同的細(xì)胞毒性代謝產(chǎn)物，與DNA和RNA結(jié)合，最終通過抑制DNA合成導(dǎo)致細(xì)胞周期停滯和細(xì)胞凋亡。它是一種S期特異性藥物。

除了與DNA和RNA的作用之外，5-FU也可抑制外切體復(fù)合物，一種核酸外切酶的活性，其對(duì)細(xì)胞生存具有關(guān)鍵作用。 抗腫瘤新藥卡培他濱（Capecitabine）經(jīng)口服吸收后在組織內(nèi)被轉(zhuǎn)化成5-FU從而發(fā)揮抗腫瘤的作用。

副作用包括嚴(yán)重脫水、骨髓抑制、腸炎、口腔潰瘍、皮炎、心絞痛以及心肌梗死、急性腎功能不全、間質(zhì)性肺炎、肝功能損害、黃疸、腹瀉等等。5-FU也可導(dǎo)致急性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)損傷（白質(zhì)腦?。?，以及小鼠中樞神經(jīng)系統(tǒng)進(jìn)行性退行性改變。后者主要是5-FU對(duì)少突膠質(zhì)細(xì)胞的毒性引起脫髓鞘反應(yīng)所致。