中文名稱依伐卡托中文同義詞依法卡托;N-(2,4-DI-TERT-BUTYL-5-HYDROXYPHENYL)-4-OXO-1,4-DIHYDROQUINOLINE-3-CARBOXAMIDE是由美國VERTEX公司研發(fā)的用于治療罕見型囊性纖維化的藥物,于2012年1月31日經(jīng)美國食品與藥品管理局(FDA)批準上市;依伐卡托(IVACAFTOR);依伐卡托;N-(2,4-二叔丁基-5-羥基苯基)-1,4-二氫-4-氧代-3-喹啉甲酰胺;艾伐卡托;依伐卡托雜質(zhì);IVAFAFOR雜質(zhì)英文名稱VX-770

簡介依伐卡托(商品名Kalydeco)是一種用于治療在囊性纖維化跨膜傳導調(diào)節(jié)特定基因突變的人囊性纖維化的藥物（CFTR）基因（主要是G551D突變），占4–5例囊Chemicalbook性纖維化。它也包含在一個組合的藥物，lumacaftor/ivacaftor（商品名orkambi），這是用來治療囊性纖維化病患者誰在CFTR有F508del突變。

作用機制Ivacaftor是CFTR蛋白的增效劑。的CFTR蛋白是氯離子通道存在于多個器官的上皮細胞的表面上。Ivacaftor便于通過加強的CFTR蛋白的通道開放概率（或選通）增加的氯化物轉(zhuǎn)Chemicalbook運。適應癥KALYDECO是一種囊性纖維化跨膜電導調(diào)節(jié)劑（CFTR）增效劑，適用于治療6個月及以上的CFTR基因有一個突變的患者，根據(jù)臨床和/或體外測定數(shù)據(jù)，該突變對ivacaftor有反應。

囊性纖維化復方藥2015年7月2日，F(xiàn)DA批準了美國福泰（Vertex）生物技術(shù)制藥公司治療囊性纖維化新藥盧馬卡托/依伐卡托（Lumacaftor+Ivacaftor）復方片劑上市，商品名Orkambi。囊性纖維化是一種常染色體Chemicalbook隱性遺傳病，其病因是囊性纖維化跨膜傳導調(diào)節(jié)因子的基因突變導致大量黏液阻塞全身外分泌腺，臨床表現(xiàn)為慢性阻塞性肺疾病、胰腺功能不全及汗腺受累所致的汗液鈉、氯異常增高等。該病多發(fā)于歐洲和北美洲白人中，美國福泰公司通過優(yōu)先審批途徑上市。