AURORA 2 期研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行給藥的臨床試驗，旨在評估 bitopertin 在成人 EPP 中的安全性、耐受性和有效性。預(yù)計將在美國各地招募大約 75 名患者。患者將以每天一次 20 mg 或每天一次 60 mg 的劑量口服給予 bitopertin 120 天。完成 120 天地治療期后，患者可以轉(zhuǎn)入試驗的開放標簽擴展部分。該研究旨在測量無金屬 PPIX 水平的變化，以及光敏性、日光耐受性、疼痛、安全性和耐受性的測量。

“對于 EPP 的疾病緩解療法存在顯著未滿足的需求，以解決該病癥的潛在病理生理學。患有 EPP 的患者經(jīng)歷使人衰弱的疼痛反應(yīng)，以及潛在的嚴重肝膽影響，他們必須采取避免日曬的措施可以對他們的生活質(zhì)量產(chǎn)生強烈的負面影響，”邁阿密大學米勒醫(yī)學院FAASLD、AGAF 醫(yī)學博士Cynthia Levy說?！拔覀儗?bitopertin 解決導致 EPP 癥狀和肝病的潛在原卟啉積累的潛力感到非常興奮，我們期待著結(jié)果?！?/p>