REZLIDHIA 是一種潛在的市場領(lǐng)先的口服突變型異檸檬酸脫氫酶-1 (mIDH1) 抑制劑
支持批準的 2 期注冊數(shù)據(jù)顯示，mIDH1 R/R AML 患者的 CR+CRh 率為 35%，中位反應(yīng)持續(xù)時間為 25.9 個月
將于美國東部時間今天下午6:30舉行電話會議和網(wǎng)絡(luò)直播
加利福尼亞州南舊金山，2022 年 12 月 1 日/美通社/ -- Rigel Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股票代碼： RIGL）今天宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA) 已批準 REZLIDHIA ™（olutasidenib）膠囊用于治療患有復(fù)發(fā)性或難治性 (R/R) 急性髓性白血病 (AML) 的成年患者具有易感異檸檬酸脫氫酶-1 (IDH1) 突變，如 FDA 批準的測試所檢測到的。REZLIDHIA 是一種口服的小分子突變 IDH1 抑制劑，旨在結(jié)合并抑制 mIDH1，以降低 2-羥基戊二酸水平并恢復(fù)骨髓細胞的正常細胞分化。
“REZLIDHIA 是一種針對復(fù)發(fā)/難治性 AML 環(huán)境的新型非強化單一療法，表明 CR+CRh 率為 35%，超過 90% 的反應(yīng)者完全緩解。CR+CRh 的中位持續(xù)時間為 25.9 個月佐治亞癌癥中心主任、醫(yī)學(xué)博士Jorge E. Cortes、GRA 癌癥杰出學(xué)者主席Cecil F. Whitaker Jr.說：“對 AML 患者具有臨床意義的改善，似乎比目前可用的治療方案更長審判調(diào)查員。“鑒于 mIDH1 R/R AML 成人患者的治療選擇有限，他們通常預(yù)后較差，REZLIDHIA 可能提供一種有效的新治療選擇，具有良好的安全性。”
FDA 的批準得到了開放標簽第2階段注冊研究的數(shù)據(jù)的支持，該研究評估了 REZLIDHIA 單藥治療在 153 名 mIDH1 R / R AML 患者中的劑量為每天兩次，劑量為 150 mg?？稍u估療效的人群為 147 名患者，他們在中期分析截止日期2021 年 6 月 18 日之前至少六個月開始使用 REZLIDHIA ，并且有中央確認的 IDH1突變。主要終點是完全緩解 (CR) 加上完全緩解伴血液學(xué)部分恢復(fù) (CRh) 的復(fù)合終點。CRh 定義為骨髓原始細胞少于 5%，無疾病跡象，外周血細胞計數(shù)部分恢復(fù)（血小板 >50,000/微升，中性粒細胞絕對計數(shù) >500/微升）。
試驗結(jié)果表明，mIDH1 R/R AML 患者的 CR+CRh 率為 35%（51/147），中位反應(yīng)持續(xù)時間為 25.9 個月。達到 CR 或 CRh 的中位時間為 1.9 個月。在達到 CR+CRh 主要終點的患者中，92% (47/51) 達到 CR，中位緩解持續(xù)時間為 28.1 個月。REZLIDHIA 在研究中的耐受性良好，不良事件特征主要是接受治療的 AML 患者所經(jīng)歷的癥狀或病癥的特征。在 16% 的患者中觀察到分化綜合征，并且在大多數(shù)情況下通過劑量中斷和皮質(zhì)類固醇是可以控制的。肝毒性表現(xiàn)為肝功能參數(shù)增加，發(fā)生在 23% 的患者中，并且大多數(shù)病例可以通過調(diào)整劑量來控制。
“基于支持產(chǎn)品功效和安全性的數(shù)據(jù)強度，我們很高興 REZLIDHIA 獲得批準，” Rigel 總裁兼首席執(zhí)行官Raul Rodriguez說。“ REZLIDHIA 為通常臨床結(jié)果不佳的患者提供了一種新的重要的口服治療選擇。此外，這一批準極大地加強和擴大了 Rigel 的商業(yè)血液學(xué)-腫瘤學(xué)產(chǎn)品組合。我想向所有患者表示最誠摯的感謝，他們的家庭和護理人員、醫(yī)生、FDA 和我們的團隊成員都為 REZLIDHIA 的批準做出了貢獻。”
2022年8月， Rigel 和 Forma Therapeutics , Inc .宣布他們簽訂了一項全球獨家許可協(xié)議，以開發(fā)、制造和商業(yè)化 REZLIDHIA 。根據(jù)協(xié)議條款，Rigel 將負責 REZLIDHIA 在美國的上市和商業(yè)化，并打算與潛在合作伙伴合作，在美國以外進一步開發(fā)和商業(yè)化該產(chǎn)品
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關(guān)于 AML
急性髓系白血病 (AML) 是一種進展迅速的血液和骨髓癌癥，影響髓系細胞，而髓系細胞通常會發(fā)育成各種類型的成熟血細胞。AML 主要發(fā)生在成人中，約占所有成人癌癥的 1%。美國癌癥協(xié)會估計，到 2022 年，僅在美國就會有大約 20,050 例新病例，其中大多數(shù)是成年人。1
復(fù)發(fā)性 AML 影響大約一半的患者，這些患者在接受治療和緩解后，骨髓中會出現(xiàn)白血病細胞復(fù)發(fā)。2難治性 AML 影響 10% 到 40% 的新診斷患者，發(fā)生在患者即使經(jīng)過強化治療仍未能達到緩解的情況下。3 患者的生活質(zhì)量隨著每一個連續(xù)的 AML 治療線而下降，并且對復(fù)發(fā)或難治性疾病的耐受性良好的治療仍然是一個未滿足的需求。
關(guān)于 REZLIDHIA ™
適應(yīng)癥
REZLIDHIA 適用于治療患有復(fù)發(fā)或難治性急性髓性白血病（ AML ）的成年患者，這些患者通過 FDA 批準的測試檢測到易感異檸檬酸脫氫酶-1（ IDH1）突變。
關(guān)于 Rigel
Rigel Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股票代碼： RIGL）是一家生物技術(shù)公司，致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供可顯著改善血液病、癌癥和罕見免疫疾病患者生活的新型小分子藥物。Rigel 成立于 1996 年，總部位于加利福尼亞州南舊金山。??