司美替尼由阿斯利康和默沙東共同研發(fā)，2020年4月已在美國獲批上市，目前國內(nèi)已經(jīng)引進(jìn)，但是價(jià)位很高。司美替尼是一種口服、強(qiáng)效、選擇性MEK1/2抑制劑，NF1基因編碼神經(jīng)纖維瘤蛋白，該蛋白對RAS/MAPK通路進(jìn)行負(fù)調(diào)控，幫助控制細(xì)胞生長、分化和存活。NF1基因突變可能導(dǎo)致RAS/RAF/MEK/ERK信號途徑失調(diào)，而這可能導(dǎo)致細(xì)胞以不受控制的方式生長、分裂和復(fù)制，并可能導(dǎo)致腫瘤生長。

功效

司美替尼主要用于治療1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤。它通過抑制特定的細(xì)胞信號通路來阻止癌細(xì)胞的生長和擴(kuò)散，有助于控制病情，延長患者的生存期，并提高生活質(zhì)量。

用法用量

服用方法是空腹（餐前2小時(shí)或餐后1小時(shí)），用水送服，不可掰開膠囊或咀嚼，劑量為25mg/m2每天兩次，直至疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可接受的毒性。

不良反應(yīng)

最常見（≥40%）不良反應(yīng)為嘔吐（3級以上6%），皮疹（3級以上6%），腹痛，腹瀉（3級以上16%），惡心（3級以上2%），皮膚干燥，疲勞，肌肉骨骼疼痛，發(fā)熱（3級以上8%），痤瘡樣皮疹（3級以上4%），口腔炎，頭痛（3級以上2%）和瘙癢。常見（≥15%）實(shí)驗(yàn)室檢驗(yàn)指標(biāo)異常為肌酸激酶升高（3級以上7%），AST/ALT升高（3級以上2%和4%），血脂升高（3級以上5%），血鉀升高或降低（3級以上4%和2%），堿性磷酸酶升高，脂肪升高，血鈉異常，血紅蛋白降低（3級以上4%），中性粒細(xì)胞（3級以上4%）和淋巴細(xì)胞降低（3級以上2%）。

價(jià)格

2023年5月8日，司美替尼在我國獲批上市，這本是患者的福音，然而其高昂的價(jià)格卻讓許多家庭望而卻步。國內(nèi)10mg60片的原研藥售價(jià)高達(dá)23000元，海外更是飆升至50000元。但好消息是，市場上已出現(xiàn)價(jià)格親民的老撾仿制版司美替尼，10mg60片僅售2500元，25mg60片也只需4000元，這無疑給患者們帶來了曙光。