mRNA發(fā)揮治療作用需要達(dá)到特定細(xì)胞并表達(dá)出足夠多的蛋白質(zhì)。由于mRNA具有負(fù)電荷以及生物大分子的屬性，mRNA不能直接作用于細(xì)胞或進(jìn)行注射，這就需要安全高效的遞送系統(tǒng)幫助mRNA免受核酸酶降解并增加細(xì)胞攝取和增加內(nèi)涵體逃逸。目前已經(jīng)研發(fā)出多種mRNA遞送系統(tǒng)，包括脂質(zhì)納米粒、聚合物納米粒、無機(jī)納米粒以及基于蛋白質(zhì)的類病毒納米粒。另外，為降低mRNA藥物劑量以及減少毒副作用，通過在納米粒表面修飾靶向分子，可以與組織或細(xì)胞的受體特異性識(shí)別和結(jié)合，從而增加mRNA對特定組織或細(xì)胞的有效遞送。
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