GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)偶聯(lián)修飾是當前最常用的小核酸藥物遞送系統(tǒng)。將 N-乙酰化的半乳糖胺(GalNAc)以三價態(tài)的方式共價綴合到不同序列的 siRNA 的正義鏈 3′末端,形成多糖-siRNA 單綴合物,從而實現(xiàn)向肝細胞的特異性遞送,并通過細胞內吞作用使藥物進入細胞發(fā)揮功能
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