GBT440(沃洛塞托）應(yīng)用：
鐮刀型細(xì)胞貧血又稱為地中海貧血，西非和美國(guó)黑人的發(fā)病率為0 . 3％～1 . 0％，是一種遺傳性疾病。血紅蛋白β亞基的基因突變，導(dǎo)致編碼成異常的血紅蛋白β亞基，這種改變形成了異常血紅蛋白。此種蛋白在紅細(xì)胞內(nèi)形成長(zhǎng)條形沉淀物，使紅細(xì)胞拉長(zhǎng)為鐮刀形或新月形，而非正常的雙凹圓蝶型。這種改變使紅細(xì)胞脆性增加，當(dāng)其經(jīng)過(guò)脾等免疫器官時(shí)易發(fā)生破裂溶血。此外這種扭曲的紅細(xì)胞導(dǎo)致血液黏稠度增加，堵塞小血管引起局部組織缺血和梗塞，嚴(yán)重時(shí)可導(dǎo)致組織壞死。此病目前尚無(wú)有效治療方法。
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