在美國,setmelanotide 用于 6 歲及以上因 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷導(dǎo)致的單基因或綜合性肥胖的成人和兒童患者的慢性體重管理,由 FDA 批準(zhǔn)的證明 POMC 變異的測試確定, PCSK1 或 LEPR 基因被解釋為致病、可能致病或意義不確定 (VUS) 或 BBS。
在歐盟,setmelanotide 用于治療肥胖和控制與基因證實(shí)的 Bardet-Biedl 綜合征 (BBS) 或基因證實(shí)的功能喪失雙等位基因阿片黑皮質(zhì)素原 (POMC) 相關(guān)的饑餓,包括 PCSK1、缺乏或成人和 6 歲及以上兒童的雙等位基因瘦素受體 (LEPR) 缺乏癥。
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