1825352-65-5
中文名稱
利司撲蘭
英文名稱
7-amino-2,3-dihydro-1H-inden-4-ol
CAS
1825352-65-5
分子式
C22H23N7O
分子量
401.46
MOL 文件
1825352-65-5.mol
更新日期
2024/12/24 19:29:55
1825352-65-5 結(jié)構(gòu)式
基本信息
中文別名
利西地平利司撲蘭
利司撲蘭標準品
利司撲蘭試劑原料
化合物RISDIPLAM
7-(4,7-二氮雜螺【2.5】辛烷-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并【1,2-B】噠嗪-6-基)吡啶并【【1,2-A】嘧啶-4-酮
7-(4,7-二氮雜[2.5]OCT-7-YL)-2-(2,8-二甲基咪唑[1,2-B]吡啶嗪-6-基)-4H-PYRIDO[1,2-A]嘧啶-4-酮
英文別名
RG7916RO7034067
Risdiplam
7-amino-2,3-dihydro-1H-inden-4-ol
4H-Pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one, 7-(4,7-diazaspiro[2.5]oct-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-
所屬類別
醫(yī)藥中間體：原料藥中間體物理化學(xué)性質(zhì)
密度1.50±0.1 g/cm3(Predicted)
溶解度溶于二甲基亞砜
酸度系數(shù)(pKa)9.41±0.20(Predicted)
形態(tài)固體
顏色淡黃色至黃色
InChIInChI=1S/C22H23N7O/c1-14-9-18(26-29-11-15(2)24-21(14)29)17-10-20(30)28-12-16(3-4-19(28)25-17)27-8-7-23-22(13-27)5-6-22/h3-4,9-12,23H,5-8,13H2,1-2H3
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
SMILESC12C=CC(N3CC4(CC4)NCC3)=CN1C(=O)C=C(C1=NN3C=C(C)N=C3C(C)=C1)N=2
常見問題列表
適應(yīng)癥
利司撲蘭適用于治療 2 月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA）。作用機制
脊髓性肌萎縮癥SMA的主要發(fā)病原因是患者 SMN1 基因的缺失或突變，導(dǎo)致全身功能性 SMN 蛋白表達不足。利司撲蘭（Risdiplam）是一種運動神經(jīng)元生存基因 2（SMN2）mRNA 剪接修飾劑，通過雙位點特異性調(diào)控 SMN2 基因（SMN1 同源基因）的剪接，可促進外顯子7包含進SMN2 mRNA轉(zhuǎn)錄本中，從而增加SMN蛋白的表達量。
應(yīng)用
利司撲蘭是全球首個獲批直接以 RNA 為靶點發(fā)揮作用的小分子藥物，通過特異性地剪接修飾基因，增加功能性 SMN 蛋白水平。利司撲蘭能夠穿透血腦屏障，分布于中樞和外周，提高中樞和外周 SMN 蛋白水平。脊肌萎縮癥
脊肌萎縮癥（SMA）是一種運動神經(jīng)元疾病，因控制肌肉活動的運動神經(jīng)細胞退化，導(dǎo)致肌肉虛弱和萎縮，患者逐漸喪失各種運動功能，甚至無法呼吸和吞咽。它是導(dǎo)致嬰幼兒死亡最常見的遺傳病因，大約每一萬一千名活產(chǎn)兒中有一例SMA。嚴重的I型SMA患者永遠不能坐著，僅有兩歲左右的中位生存率。中度II型SMA患者能坐但無法獨立站立，通常在成年早期死亡。癥狀最溫和的III型SMA患者運動功能下降，可能在以后的生活中失去行走能力。注意事項
利司撲蘭在使用前必須由醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士（含藥師）配制成口服溶液并標記，供口服或胃腸管飼內(nèi)給藥。因此，在配制前，患者或照護者不得打開藥瓶。
配制后溶液需置于2-8°C的條件下貯藏；
請始終將口服溶液貯藏在原藥瓶里；
始終保持藥瓶直立放置，并蓋緊瓶蓋；
配制后溶液的有效期為：64天。
生物活性
Risdiplam (Evrysdi, RG7916, RO7034067) 是一種口服給藥的 SMN2 pre-mRNA splicing 的修飾劑，可分布到中樞神經(jīng)系統(tǒng) (CNS) 和周圍組織中。靶點
| Target | Value |
|
SMN2
() |